Cinque le aree toccate: attuazione del TUMR, potenziamento dei servizi di assistenza sociosanitaria e terapeutica, requisito di innovatività, screening e diagnosi precoce, investimenti in Next Generation Sequencing
Sono oltre cinquanta le modifiche e/o integrazioni che riguardano il mondo delle malattie rare e che sono state proposte al testo della Legge di Bilancio 2024. La lista degli emendamenti è stata comunicata durante la seduta di giovedì 23 novembre della V Commissione Bilancio del Senato ed è certamente la dimostrazione di una sempre crescente attenzione da parte dei nostri rappresentanti in Parlamento nei confronti di malattie e tumori rari e delle malattie croniche.
Le proposte emendative dovranno ora superare il vaglio di ammissibilità, che porterà quasi sicuramente a una riduzione del numero complessivo e che potrebbe portare anche all’accorpamento di proposte tra loro affini.
Nella speranza che il maggior numero possibile di essi possa venire approvato, garantendo importanti miglioramenti alla vita delle persone affette da malattie rara e alle loro famiglie, proseguiamo con l’approfondire gli emendamenti di maggiore interesse che sono stati presentati e ammessi all’esame.
Ben sei emendamenti alla Legge di Bilancio vanno nella direzione di una migliore e più completa attuazione della Legge del 10 novembre 2021, n. 175, a dimostrazione di quanto la presenza di un riferimento normativo conceda ai rappresentanti più vicini a queste tematiche di fare leva su di esso per migliorare la vita presente e futura dei pazienti.
La Legge 175/2021 nota ai più con il nome di Testo Unico sulle Malattie Rare (TUMR), ha rappresentato fin dall’approvazione una speranza per tutti i cittadini italiani affetti da patologie rare. La sua attuazione pur avendo mosso dei passi in avanti in questo 2023, per esempio con l’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare, resta ancora molto parziale.
Due degli emendamenti presentati, entrambi firmati dai Senatori Mazzella, Pirro, Castellone, Patuanelli e Damante, con l’obiettivo di raggiungere l’erogazione a totale carico dell’SSN dei farmaci orfani di fascia C.
Altri due emendamenti, firmati rispettivamente il primo dai Senatori Mazzella, Pirro, Castellone, Patuanelli e Damante (n. 48.0.13), e il secondo dalle Senatrici Paita e Sbrollini (n. 50.0.56), mirano invece all’incremento del Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, istituito con l’art. 6, comma 2 della Legge 175/2021.
Le Senatrici Paita e Sbrollini hanno presentato anche un altro emendamento volto a implementare il Testo Unico prevendo, attraverso una modifica del comma 4 dell’art. 9 del TUMR, l’istituzione di un fondo con dotazione di 5 milioni di euro a partire dal 2024 per la realizzazione degli interventi previsti dal PNMR.
Un ulteriore emendamento, presentato dai Senatori Losacco e Nicita, va a interessarsi dell’art. 12 del Testo Unico, quello riguardante gli incentivi fiscali a favore della ricerca sulle malattie rare. Laddove attualmente l’art. 12 concede contributi pari al 65% delle spese sostenute per l’avvio e la realizzazione dei progetti di ricerca fino a massimo 200.000 euro annui per singolo beneficiario e 10 milioni annui totali, i Senatori Losacco e Nicita propongono di alzare questi tetti di spesa relativi a questo incentivo, portando le cifre rispettivamente a 500.000 euro per beneficiario e 100 milioni in totale.
Tre degli emendamenti presentati si concentrano sul miglioramento delle condizioni assistenziali in favore dei pazienti rari, tutti a firma Pirro, Mazzella, Patuanelli, Castellone e Damante. Questi emendamenti andrebbero a migliorare aspetti differenti del percorso sia assistenziale che terapeutico del malato raro.
La prima proposta emendativa mira all’istituzione di un fondo per l’acquisto dei dispositivi medici che rispondono a bisogni terapeutici insoddisfatti, permettendo in questo modo di risolvere le necessità terapeutiche di persone che al momento sono prive di trattamento.
Il secondo emendamento andrebbe a stabilire che, nell’ambito dell’emissione di titoli di Stato cosiddetti “Salute”, il Ministero dell’economia e delle finanze inserisca interventi, finanziati dalle amministrazioni centrali dello Stato, a sostegno di programmi di spesa orientati a promuovere: l’integrazione tra le politiche sanitarie, sociosanitarie e sociali, la domiciliarità dei pazienti cronici, fragili e non autosufficienti, l’istituzione di un Fondo per le terapie avanzate e la ricerca nel campo delle malattie rare e oncologiche.
Il terzo ha come obiettivo l’aumento dello 0,5% della quota del Fondo sanitario nazionale, attualmente pari all’1%, destinata al finanziamento della ricerca corrente. Di conseguenza, per finanziare ciò, verrebbe poi incrementato il contributo che le aziende farmaceutiche versano, secondo la Legge 326/2003, in misura pari al 10% delle spese autocertificate sostenute per le attività di promozione.
Il tema dell’innovatività dei farmaci ha stimolato la presentazione di cinque emendamenti. Fatta eccezione per la proposta presentata del Senatore Manca, che mira a estendere di 24 mesi il requisito di innovatività per i farmaci presenti nel Fondo farmaci innovativi alla data del 31 dicembre 2023, tre degli altri emendamenti convergono sulla necessità di modificare stabilmente la decorrenza del regime di innovatività. Propongono infatti di calcolare i 36 mesi della durata del requisito di innovatività a partire dal momento in cui il farmaco viene inserito nel Fondo.
Dalla Senatrice Pirro, ancora, la proposta di escludere i farmaci orfani innovativi dal ripiano della spesa per i farmaci innovativi, in modo tale da preservare dal ripiano della spesa farmaceutica quei farmaci che rappresentano un’importante speranza terapeutica.
SCREENING E DIAGNOSI PRECOCE
Quattro gli emendamenti relativi al tema degli screening e della diagnosi precoce, argomento in questo momento ancor più discusso del solito nel settore delle malattie rare. Due degli emendamenti sono relativi all’individuazione del rischio di fibrosi cistica, uno relativo alla diagnosi precoce dell’atrofia muscolare spinale (SMA) e uno rivolto alla prevenzione del melanoma cutaneo.
Entrambi gli emendamenti volti alla definizione di modelli sperimentali di screening del portatore sano per l’identificazione precoce del rischio di fibrosi cistica (n. 45.0.11 a firma Zambito e n. 50.0.45 a firma Mazzella, Patuanelli, Castellone e Damante) richiedono lo stanziamento di 5 milioni di euro per sostenere le spese derivanti.
Il Senatore Renzi ha presentato l’emendamento che contiene la proposta di istituzione di un Fondo per la diagnosi della SMA, con una dotazione iniziale di 10 milioni di euro a decorrere dall’anno 2024. Questo Fondo finanzierebbe l’attiva erogazione dello screening neonatale per la SMA su tutto il territorio nazionale, risolvendo quella che ormai è divenuta una lunga attesa dei cittadini italiani per un diritto fondamentale.
L’emendamento a firma dei Senatori Pirro, Mazzella, Patuanelli, Castellone e Damante fornisce disposizioni volte al potenziamento delle attività di sensibilizzazione e prevenzione del melanoma cutaneo attraverso l’istituzione di un Fondo dedicato pari a 2 milioni di euro per ciascuno degli anni del triennio 2024-26.
Già con gli emendamenti alla Legge di Bilancio 2023, gli Onorevoli Pagano, Lacarra, Boschi, Giachetti, Loizzo e Ciani avevano cercato di far luce sull’importanza di finanziare i test di Next Generation Sequencing; un anno dopo è proprio questo il tema che più di tutti ha stimolato alla proposta di emendamenti. Gli emendamenti sull’NGS sono infatti ben otto e, attraverso modalità differenti, mirano sostanzialmente al finanziamento di questi test genetici dal valore diagnostico estremamente rilevante, soprattutto nei riguardi delle patologie oncologiche e delle patologie rare in generale.
Gli emendamenti a prima firma, rispettivamente, delle Senatrici Zambito (n. 48.3) e Paita (48.4) hanno come obiettivo quello di consentire l’accesso ai test genetici di Next-Generation Sequencing (NGS) da parte delle pazienti con tumore ovarico, istituendo nello stato di previsione del Ministero della Salute un fondo denominato “Fondo per la profilazione genomica del tumore ovarico”, con una dotazione pari a 5,5 milioni di euro per l’anno 2024.
Gli emendamenti a prima firma delle Senatrici Castellone e Lorenzin chiedono invece il rifinanziamento del Fondo per l’implementazione del Piano oncologico nazionale 2023-2027 (PON) destinando una parte delle risorse di questo fondo all’esecuzione dei test di NGS su tutto il territorio nazionale.
Due ulteriori emendamenti proposti dalla Sen. Lorenzin sono orientati, in un caso (n. 56.0.24) all’inserimento degli NGS nei Molecular Tumor Board istituiti nell’ambito delle reti oncologiche regionali con decreto 30 maggio 2023 del Ministero della Salute, e nell’altro (n. 56.0.25) a circoscrivere il finanziamento degli NGS finalizzati alla profilazione genomica dei tumori per i quali sono disponibili farmaci prescrivibili con significativi livelli di evidenza e appropriatezza.
Da citare infine, anche gli emendamenti 50.0.57-58 entrambi a prima firma della Sen. Paita, i quali richiedono, nello stato di previsione del Ministero della Salute, l’istituzione di un fondo denominato “Fondo per i test di Next-Generation Sequencing per la diagnosi delle malattie rare”, con una dotazione pari a 5 milioni di euro per ciascuno degli anni 2024, 2025 e 2026.
Fonte: osservatoriomalattierare