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Una terapia a base di cellule staminali neurali apre nuove prospettive per la cura della sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato.

Lo indicano i risultati, pubblicati sulla rivista Nature Medicine dello studio STEMS, iniziato nel 2017 e coordinato da Gianvito Martino, direttore scientifico dell’Ospedale San Raffaele di Milano.

Il trattamento consiste in un’infusione di queste cellule tramite puntura lombare nel liquido cerebrospinale. In modelli animali era già stata dimostrata la capacità delle staminali neurali di poter raggiungere, una volta infuse, le lesioni cerebrali e midollari e promuovere meccanismi di neuroprotezione e riparazione, rilasciando sostanze immunomodulanti e pro-rigenerative.

Lo studio in questione però, per la prima volta, ha permesso di valutare gli effetti sull’uomo.

Lo studio

La sperimentazione ha coinvolto 12 persone con sclerosi multipla progressiva ed elevata disabilità che avevano già ricevuto, senza risultati soddisfacenti, le cure a oggi disponibili.

I pazienti, suddivisi in 4 gruppi, hanno ricevuto, con un’unica puntura lombare, un numero di cellule crescente, da circa 50 milioni a 500 milioni.

«I risultati hanno dimostrato, oltre a sicurezza e tollerabilità della terapia, una significativa riduzione della perdita di tessuto cerebrale, valutata tramite risonanza magnetica nei due anni successivi il trattamento (il primo avvenuto nel 2017), nel gruppo che ha ricevuto il maggior numero di staminali neurali. A conferma del riscontro, l’analisi del liquido cerebrospinale ha evidenziato un cambiamento della sua composizione dimostrando un arricchimento in termini di fattori di crescita e di sostanze neuroprotettive» spiega Angela Genchi ricercatrice del laboratorio di Neuroimmunologia e primo firma della pubblicazione.

Le basi scientifiche

Le staminali neurali non erano mai state utilizzate prima in pazienti con sclerosi multipla e, a differenza di quelle ematopoietiche (usate nelle forme recidivanti remittenti di malattia ma inefficaci nelle forme progressive) e di quelle mesenchimali (che non hanno dato benefici in pazienti con sclerosi multipla progressiva), avevano mostrato negli studi preclinici condotti in laboratorio di poter avere un elevato potenziale pro-rigenerativo. Le basi scientifiche di questo trial sono state infatti gettate da una serie di lavori del gruppo diretto da Gianvito Martino che, tra il 2003 e il 2009, hanno dimostrato l’efficacia delle staminali neurali in piu modelli sperimentali di sclerosi multipla. «È un traguardo importante quello raggiunto, anche se rappresenta solo la prima tappa del percorso clinico-sperimentale che porta a una vera e propria terapia. Il mio primo pensiero va, soprattutto, alle persone malate e alle loro famiglie che hanno sostenuto la nostra ricerca in tutti questi anni, certo drammatici dal punto di vista della sanità pubblica, con pazienza, speranza, dedizione e sacrifico. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro contributo».

Non è ancora una terapia: i prossimi passi

«La strada intrapresa è però ancora lunga», sottolinea il professor Martino. «I dati pubblicati non sono ancora sufficienti per considerare questa opportunità, appunto, come una vera e propria cura, il passo successivo sarà quello di procedere con un nuovo studio clinico sperimentale che coinvolga un gruppo più ampio di pazienti, con l’obiettivo di dimostrare, da un lato l’efficacia delle cellule staminali neurali nel bloccare la progressione di malattia, dall’altro lato la loro capacità di favorire la rigenerazione delle aree del sistema nervoso danneggiate. Il fine ultimo, che è la grande sfida che abbiamo deciso di affrontare 20 anni fa, è quella di sviluppare una terapia innovativa ed efficace per persone con forme progressive di SM che hanno, a oggi, opzioni terapeutiche limitate».
Le cellule utilizzate per il trapianto erano di origine fetale e sono state preparate con la collaborazione con il Laboratorio di Terapia Cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus e con la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico. La ricerca è stata condotta grazie a sostegno di diversi partner, in particolare l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la sua Fondazione (FISM), e di Fondazione Cariplo, Associazione Amici Centro Sclerosi Multipla (ACeSM), BMW Italia, Comitato Maria Letizia Verga Onlus.

Fonte: corrieredellasera.it