Cellule staminali del sangue corrette in laboratorio per curare una malattia rara che compromette il sistema immunitario. E staminali limbari che rigenerano la cornea ustionata.
Se questo è già realtà grazie a due terapie made in Italy (Strimvelis per l’Ada-Scid e Holoclar per le ustioni dell’occhio), con le staminali si progettano altre cure rivoluzionarie: dalle malattie cardiache – il «big killer» del secolo – a quelle neurodegenerative, il cui impatto aumenta esponenzialmente. «In 30 anni il mondo ha fatto passi da gigante nella biologia molecolare e cellulare e ora viviamo un momento storico particolare: possiamo correggere il genoma umano per salvaguardare la nostra salute».
Così Michele De Luca – star della biochimica – sottolinea i successi dell’ingegneria genetica: la possibilità di curarci intervenendo sul Dna, correggendo gli errori che causano le malattie e sfruttando le capacità dell’organismo di rigenerarsi per creare in laboratorio tessuti e organi con cui sostituire quelli danneggiati. È un universo di nuove prospettive che ha raccontato al pubblico di «Science & the City», la rassegna organizzata dell’Icgeb, il Centro internazionale di ingegneria genetica e biotecnologie a Trieste.
Professore di biochimica e direttore del Centro di medicina rigenerativa «Stefano Ferrari» dell’Università di Modena e Reggio Emilia, De Luca è artefice, con Graziella Pellegrini, della prima terapia cellulare per la rigenerazione della cornea ustionata. Al loro lavoro di ricerca si deve il primo farmaco a base di staminali, disponibile dal 2015, proprio per le ustioni oculari. E pionieristico è il lavoro che ha portato alla prima sperimentazione clinica della terapia genica per l’epidermolisi bollosa, una grave malattia genetica dell’epidermide. L’intervento salvavita con cui è stato effettuato il trapianto di staminali sull’80% della cute del piccolo Hassan, geneticamente corrette per garantire il rinnovo del tessuto, è una pietra miliare della medicina rigenerativa.
L’epidermolisi
«È un successo che ha ampliato le nostre conoscenze nel campo della biologia delle cellule staminali epiteliali e dei meccanismi molecolari alla base della rigenerazione dell’epidermide, che ogni essere umano cambia completamente con cadenza mensile. E – precisa lo scienziato – ha aperto anche la strada alla sperimentazione clinica per altre forme di epidermolisi bollosa».
«Da decenni la comunità scientifica lavora per dare vita a nuovi tessuti grazie alle cellule staminali», ha continuato De Luca, ricordando il ruolo del suo mentore, Howard Green, pioniere di questo filone di ricerca. È stato lui, a Boston, nel 1983, a ricostruire per primo un tessuto cutaneo e a eseguire il primo trapianto di pelle coltivata per i grandi ustionati. «E se il trapianto di cellule staminali della pelle è ormai una realtà clinica, come lo è quello delle staminali del sangue (ematopoietiche) per la cura della leucemia e di alcune immunodeficienze congenite, la ricerca ha aperto la strada alla ricostruzione di altri tessuti in laboratorio, come l’osso». Ma ora grandi speranze sono legate all’utilizzo delle staminali embrionali.
«Nell’ambito del “London Project to Cure Blindness” continua la sperimentazione di una procedura con cui ricostruire l’epitelio retinico, partendo da staminali embrionali e curare una grave degenerazione della macula che causa cecità. E alcuni gruppi di ricerca cercano di usarle per sconfiggere il morbo di Parkinson, generando in laboratorio neuroni dopaminergici, quelli che vengono distrutti dalla malattia».
Il «no» in Italia
Eppure, nonostante le staminali embrionali – riserva preziosa con cui generare qualsiasi tipo di tessuto – aprano straordinarie speranze per patologie oggi incurabili, in Italia il loro uso è ostacolato. «Oggi, nel nostro Paese, all’avanguardia nella medicina rigenerativa e nella terapia genica, non si possono usare e bisogna importare dall’estero i cosiddetti “embrioni sovrannumerari”, non idonei per una gravidanza. Per questo, come Associazione Luca Coscioni (di cui è copresidente, ndr), rivendichiamo la libertà di ricerca sulle blastocisti sovrannumerarie. La ricerca va regolamentata, ma non fermata. Perché impedire la manipolazione genetica se questa può curare o evitare malattie?».
Fonte:ilsecoloxix.it